投資界(微信ID：pedaily2012)11月29日消息，基因療法公司ViGeneron GmbH宣布完成由藥明康德和紅杉資本中國基金領(lǐng)投的A輪融資。該輪募集的資金將幫助ViGeneron加快其專有的基于新型病毒載體的基因療法技術(shù)平臺，推動兩項針對眼科基因療法產(chǎn)品的開發(fā)。

　　ViGeneron研究開發(fā)的基因療法針對有大量醫(yī)療需求亟待滿足的眼科疾病，包括兩項正在開發(fā)的具體適應(yīng)癥尚未披露的基因療法產(chǎn)品。

　　公司的兩個新型下一代基因療法平臺旨在克服現(xiàn)有的基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法的局限性。公司vgAAV載體平臺基于新型工藝的AAV衣殼，可以高效地轉(zhuǎn)導(dǎo)靶細(xì)胞，在設(shè)計上跨越生物屏障。這些特點使vgAAV載體可以靶向瞄準(zhǔn)視網(wǎng)膜分布的細(xì)胞以及可能的的包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)在內(nèi)的其他組織，實現(xiàn)眼內(nèi)微創(chuàng)治療或其他應(yīng)用。對于大片段基因(>5Kb)的轉(zhuǎn)導(dǎo)，公司研制出了一個創(chuàng)新性REVeRT載體平臺。該平臺采用一種創(chuàng)新性載體方法，將大片段基因分成片段后分別裝入單個vgAAV載體中，通過mRNA反式剪接最后表達生成全長蛋白。

　　ViGeneron是從慕尼黑大學(xué)(LMU)分離出來的創(chuàng)新企業(yè)。該公司的創(chuàng)始團隊由國際知名藥企的資深高管和著名專家組成：公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐曼博士、科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人Martin Biel教授以及科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人Stylianos Michalakis教授。他們在開發(fā)視網(wǎng)膜基因療法上成就斐然，成功的經(jīng)驗涵蓋從研發(fā)到臨床應(yīng)用整個過程。

　　ViGeneron的公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐曼博士表示：“從小分子藥物到蛋白類藥物已經(jīng)實現(xiàn)很大的治療效果的飛躍，下一代基因療法的出現(xiàn)又給患者帶來了新的希望。我們期望把創(chuàng)新的療法帶給患者。此次融資將主要用于支持我們開發(fā)眼科基因療法產(chǎn)品以及下一代基因療法技術(shù)平臺。頂級投資人和強大的眼科臨床網(wǎng)絡(luò)將大大加速我們的研發(fā)計劃。”