2月25日消息,專注于結(jié)合LNP (lipid nanoparticle, 脂質(zhì)納米顆粒) 遞送和基因編輯技術(shù)的生物科技公司堯唐生物已完成數(shù)千萬級別的天使輪融資,由險峰旗云獨家投資。
堯唐生物通過持續(xù)開發(fā)和優(yōu)化CRISPR-Cas、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具,以及對新一代mRNA生產(chǎn)平臺和脂質(zhì)納米載體(LNP)組裝工藝的創(chuàng)新型改進,開發(fā)針對遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物。
創(chuàng)立僅半年時間,堯唐生物團隊已經(jīng)實現(xiàn)了多種動物模型上的體內(nèi)驗證。在小鼠體內(nèi)肝臟組織中,編輯效率達(dá)到80%以上,接近該組織的編輯效率上限;在非人靈長類動物(NHP,non-human primates)實驗中,肝臟組織編輯效率達(dá)到了與全球頭部企業(yè)相當(dāng)?shù)乃剑?strong>一針注射即可達(dá)到靶基因的60%~70%的敲低;并且,堯唐生物已經(jīng)使用自有基因編輯工具挖掘平臺篩選到了可獲得國際專利的新型編輯工具,有望成為國內(nèi)首家將體內(nèi)基因編輯管線推向臨床的企業(yè)。
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